Хорт хавдрын түрэмгий эсийн эсрэг үр дүнтэй эмчилгээний шинэ шинэчлэл

Hoth Therapeutics, Inc. өнөөдөр хорт хавдрын эмчилгээний шинэ HT-KIT-ийн хөгжүүлэлтийн шинэчлэлтийг зарлалаа. Хотын шинэлэг арга нь химийн тогтвортой антисенс олигонуклеотидыг KIT мРНХ транскриптийг шилжүүлэх замаар прото-онкогений KIT-д чиглүүлдэг бөгөөд энэ нь дангаар эсвэл KIT дохиололд чиглэсэн бодисуудтай хослуулан хэрэглэх боломжтой. KIT-тэй холбоотой хорт хавдар.

Хойд Каролина мужийн их сургуультай ивээн тэтгэсэн шинжлэх ухааны судалгааны гэрээгээр баг нь шигүү мөхлөгт эсийн лейкемийн эсүүдэд HT-KIT mRNA хүрээ шилжүүлэх аргыг in vitro ашиглаж, KIT уургийн илэрхийлэл, дохиолол, үйл ажиллагаа буурсан болохыг олж мэдэв. HT-KIT-ийн эмчилгээ нь хорт хавдрын эсийн өсөлтөөс сэргийлж, 72 цагийн турш эсийн үхэлд хүргэсэн. Хүмүүнжүүлсэн шигүү мөхлөгт эсийн лейкемийн хулганын загварт HT-KIT-ээр өдөөгдсөн фрейм шилжилттэй c-KIT мРНХ-ийн нөлөөгөөр хавдрын өсөлт болон бусад эрхтнүүдийн нэвчилт буурч, хавдрын эсийн үхэл нэмэгдсэн байна.

Хот энэ IP-ийг дэлхий даяар хамгаалахын тулд хэд хэдэн патентын өргөдөл гаргасан. 

“HT-KIT эмийн тусламжтайгаар бид системийн мастоцитоз, шигүү мөхлөгт эсийн лейкеми, ходоод гэдэсний стромын хавдар, цочмог миелоид лейкеми зэрэг олон түрэмгий хорт хавдарт оролцдог хорт хавдрын гол дохиог устгаж байна. Бидний арга нь mRNA-г онилох замаар KIT мутацитай холбоотой бэрхшээлээс зайлсхийдэг. Бидний эмнэлзүйн өмнөх судалгааны дараагийн шатны ажил хийгдэж байгаа бөгөөд бид энэ оны сүүлээр FDA-тай хийхээр төлөвлөж буй IND-ийн өмнөх уулзалтын үр дүнг ашиглахдаа баяртай байна" гэж Хотын Гүйцэтгэх захирал Робб Кни хэлэв.

HT-KIT, шинэ молекулын нэгдэл нь 2022 оны эхээр мастоцитозыг эмчлэх өнчин эмийн ангилалд багтсан. HT-KIT Хот нь WuXi STA-тай хамтран HT-KIT эмийн бодисыг үйлдвэрлэх техник, эдийн засгийн үндэслэлийг амжилттай хийж дуусгалаа.

АНУ-ын 200,000-аас цөөн хүнд нөлөөлдөг ховор өвчин, эмгэгийг эмчлэх судалгааны эмчилгээнд FDA өнчин эмийн зориулалтыг олгодог. Өнчин эмийн статус нь эм үйлдвэрлэгчдэд эм боловсруулах үйл явцад туслалцаа үзүүлэх, эмнэлзүйн зардлын татварын хөнгөлөлт, FDA-ийн тодорхой хураамжаас чөлөөлөх, батлагдсаны дараах долоон жилийн маркетингийн онцгой эрх зэрэг давуу талыг олгодог.