Энэхүү хамтын ажиллагаа нь Skyline Therapeutics-ийн AAV генийн эмчилгээний нэгдсэн платформыг өөрийн эзэмшлийн вектор инженерчлэл, дизайны технологи, үйлдвэрлэлийн чадавхид тулгуурлан, аажмаар дэвшилттэй, сүйрлийн өвчингүй, удамшлын өргөссөн кардиомиопати (DCM) дээр төвлөрсөн шинэлэг генийн эмчилгээг хөгжүүлэх болно. зорилтот эмчилгээний сонголтууд.
Гэрээний дагуу BioMarin болон Skyline Therapeutics нар Шинжилгээний шинэ эмийн хэрэглээ (IND) хүртэл нээлт, судалгаанд хамтран ажиллах болно. БиоМарин нь генийн эмчилгээ, зүрх судасны биологи, өвчний удамшлын үндэс суурьтай холбоотой туршлага, Skyline нь вектор инженерчлэл, дизайны технологи, үйлдвэрлэлийн чадавхийг багтаасан генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн боловсруулахад өөрийн туршлагаа хувь нэмрээ оруулдаг. Компани бүр урьдчилан тодорхойлсон нутаг дэвсгэртээ эмнэлзүйн боловсруулалт хийх замаар хөтөлбөрүүдийг урагшлуулах болно.
Skyline Therapeutics нь хамтын төслүүдэд зориулсан R&D хүчин чармайлтаа дэмжихийн тулд гарын үсэг зурахтай холбоотой тодорхойгүй төлбөрийг авах бөгөөд үүнд BioMarin-аас урьдчилгаа төлбөр, өөрийн хөрөнгийн хөрөнгө оруулалт багтсан бөгөөд судалгаа, боловсруулалт, зохицуулалт болон арилжааны чухал үе шатуудад зориулж урьдчилан тодорхойлсон төлбөрийг авах эрхтэй.
БиоМарин нь АНУ, Европ, Латин Америк зэрэг нутаг дэвсгэртээ хамтын ажиллагааны үр дүнд бий болсон эмчилгээний бүтээгдэхүүнийг арилжаалах эрхтэй бөгөөд Skyline Therapeutics нь Ази, Номхон далайн бүс нутагт арилжаалах ажлыг хариуцна. Нэмж дурдахад Skyline Therapeutics нь өөрийн нутаг дэвсгэрт BioMarin-аас ирээдүйн борлуулалтаас роялти төлбөр авах эрхтэй болно.
"Бид Skyline-ийн AAV векторын инженерчлэл, дизайн дахь шинэлэг арга барил ба генийн эмчилгээг бий болгох, хөгжүүлэхэд батлагдсан манай багийн туршлага хоорондын үр дүнтэй хамтын ажиллагаа болно гэж бид баяртай байна" гэж бүлгийн дэд ерөнхийлөгч, Кевин Эгган хэлэв. Судалгаа ба эрт хөгжил, BioMarin-аас.
“Бид Skyline Therapeutics-тэй хамтран ажиллаж байгаадаа сэтгэл хангалуун байна. Энэхүү хамтын ажиллагаа нь зүрхний генийн эмчилгээнд бидний манлайллыг бэхжүүлж, олон тооны өвчтөнүүд эдгээр аймшигт өвчнөөр шаналж буй Ази руу судалгаа, хөгжлийн хамтын ажиллагаагаа өргөжүүлж байна” гэж BioMarin компанийн Корпорац, бизнесийн хөгжил хариуцсан дэд ерөнхийлөгч Брида Балакришнан хэлэв. "Бид энэхүү хамтын ажиллагааг хөгжүүлж, дэлхий даяарх өвчтөнүүдэд хувиргах эмийг авчрахыг тэсэн ядан хүлээж байна."
"Өргөсөн кардиомиопати нь зүрхний булчингийн бүтцийн болон үйл ажиллагааны гажиг нь хэм алдагдал, зүрхний дутагдал зэрэг хүндрэлийг үүсгэдэг зүрхний ноцтой эмгэг бөгөөд ихээхэн өвчлөл, нас баралтад хүргэдэг. Олон генийн мутаци нь өвчний бусад шалтгаануудын дунд DCM-ийн хөгжилтэй холбоотой байдаг" гэж Skyline Therapeutics-ийн шинжлэх ухааны ахлах ажилтан Жей Хоу хэлэв. “БиоМарины багтай хамтран бид DCM-тэй холбоотой хэд хэдэн чухал генийг тодорхойлсон. Бид BioMarin-тай нягт хамтран ажиллаж, эдгээр шинэ зорилтуудыг байцааж, DCM-ийн өвчтөнүүдэд зориулсан шинэ эмчилгээг боловсруулахын тулд AAV вектор технологийг ашиглаж байгаадаа баяртай байна."
“БиоМаринтай хамтран ажиллах нь генийн эмчилгээг хөгжүүлэхэд хоёр компанийн чадавхийг хөшүүрэг болгож байна. BioMarin-ийн багтай бид эрүүл мэндийн өндөр хэрэгцээг хангаагүй удамшлын гаралтай зүрх судасны өвчлөлийн эмчилгээг хөгжүүлэхийн тулд хамтран ажиллах зорилгоо хуваалцаж байна" гэж Skyline Therapeutics-ийн гүйцэтгэх захирал Амбер Кай хэлэв. "Бид хамтдаа генийн эмчилгээг зүрх судасны өвчинтэй тэмцэхийн тулд эдгээр нөхцөлд эмчилгээний парадигмыг өөрчилж чадах өвчнийг өөрчилсөн арга барилыг ашиглана."
ЭНЭ ӨГҮҮЛЛЭЭС ЮУ АВАХ ВЭ:
- BioMarin will have the rights to commercialize therapeutic products resulting from the collaboration in its territories, including the United States, Europe, and Latin America, and Skyline Therapeutics will be responsible for commercialization in the Asia-Pacific region.
- Skyline Therapeutics нь хамтын төслүүдэд зориулсан R&D хүчин чармайлтаа дэмжихийн тулд гарын үсэг зурахтай холбоотой тодорхойгүй төлбөрийг авах бөгөөд үүнд BioMarin-аас урьдчилгаа төлбөр, өөрийн хөрөнгийн хөрөнгө оруулалт багтсан бөгөөд судалгаа, боловсруулалт, зохицуулалт болон арилжааны чухал үе шатуудад зориулж урьдчилан тодорхойлсон төлбөрийг авах эрхтэй.
- “We are thrilled to announce what we anticipate will be a fruitful collaboration at the interface between Skyline’s innovative approach to AAV vector engineering and design and our team’s proven expertise in creating and developing gene therapies,”.
