REGENXBIO Inc. нь төвөөс хамаарах чихрийн шижингийн шар толбоны хаван (CI-DME)гүйгээр чихрийн шижингийн ретинопати (DR) эмчилгээнд RGX-314-ийн II шатны ALTITUDE™ туршилтын нэмэлт эерэг завсрын мэдээллийг албан тасалгааны супрахороид эмчилгээ ашиглан зарлав. Мэдээллийг Ангиогенез, эксудаци, доройтол 2022 бага хуралд Томас Жефферсоны их сургуулийн нүдний эмгэг судлалын туслах профессор, Виллс нүдний эмнэлгийн Торлог бүрхэвчийн үйлчилгээний эмч Майкл А.Клуфас танилцуулж байна. RGX-314 нь нойтон насжилттай холбоотой шар толбоны доройтол ба DR-ийн эмчилгээнд нэг удаагийн боломжит генийн эмчилгээ болохыг судалж байна.
Suprachoroidal хүргэх аргыг ашиглан DR-ийн эмчилгээнд зориулсан RGX-314-ийн RGX-XNUMX-ийн RGX-XNUMX-ийн XNUMX-р шатны ALTITUDE туршилтын судалгааны загвар ба аюулгүй байдлын шинэчлэл
ALTITUDE нь дунд зэргийн болон хүнд хэлбэрийн үржил шимгүй чихрийн шижин өвчтэй хүмүүст SCS Microinjector® ашиглан RGX-314-ийг супракороидаль хэлбэрээр хүргэх үр нөлөө, аюулгүй байдал, хүлцлийг үнэлдэг олон төвтэй, нээлттэй шошготой, санамсаргүй, хяналттай тунг нэмэгдүүлэх туршилт юм. ретинопати (NPDR) эсвэл бага зэргийн пролифератив чихрийн шижингийн ретинопати (PDR). 1-р когорт дахь 314 өвчтөнд RGX-2.5-ийг 1011:3 харьцаатай ажиглалтын хяналттай харьцуулахад 1 × 2 геномын хуулбар (GC/нүд) тунгаар авахаар санамсаргүй байдлаар сонгосон. 20-р бүлэгт RGX-314-ийг 5:1011 харьцаатай ажиглалтын хяналттай харьцуулахад 3×1 GC/нүдээр нэмэгдүүлсэн тунгаар авахаар санамсаргүй байдлаар 3 өвчтөн багтана. Когорт 314 нь эсрэгбие (NAb) эерэг саармагжуулж буй 2 өвчтөнд RGX-20-ийг Когорт 2-той ижил тунгаар үнэлэхэд зориулагдсан. 3, 314-р бүлэгт элсэлт үргэлжилж байна. Энэхүү туршилтанд хамрагдсан өвчтөнүүд RGX-XNUMX-ийг хэрэглэхээс өмнө болон дараа нь дархлаа дарангуйлах кортикостероидын урьдчилан сэргийлэх эмчилгээг авдаггүй.
18 оны 2022-р сарын 314-ны байдлаар RGX-1-ийг 1-р бүлэгт сайн тэсвэрлэдэг гэж мэдээлсэн. Хоёр өвчтөнд хоёр ноцтой гаж нөлөө илэрсэн бөгөөд хоёуланг нь эмтэй холбоотой гэж үзээгүй. RGX-314-ийн тунгаар XNUMX-р когорт өвчтөнүүдийн дунд нүдний дотоод үрэвсэл илрээгүй. Өмнө дурьдсанчлан, нэг өвчтөнд эписклерит бага зэргийн тохиолдлоор илэрч, кортикостероидуудыг хэрэглэснээр арилсан. Зургаан сар хүртэлх хугацаанд Судалгаанд хамрагдсан нүдэнд тохиолддог нийтлэг нүдний эмчилгээнд гэнэтийн гаж нөлөөг эмтэй холбоотой гэж үзээгүй бөгөөд ихэвчлэн хөнгөн байсан. Үүнд нүдний салст бүрхэвчийн цус алдалт, коньюнктивийн гипереми зэрэг багтана.
Зургаан сарын 1-р бүлэгт зориулсан мэдээллийн хураангуй
Зургаан сарын хугацаанд 15-р бүлэгт RGX-314-ийг хэрэглэсэн 1 өвчтөний долоон өвчтөн (47%) нь чихрийн шижингийн ретинопатийн эрт үеийн эмчилгээний судалгаа-Чихрийн шижингийн ретинопатийн хүндийн хэмжүүр (DRSS)-ийн үндсэн үзүүлэлтээс хоёр шат дамжлага буюу илүү сайжирсан байна. ажиглалтын хяналтын бүлгийн таван өвчтөний тэгтэй (0%) харьцуулахад судалгааны үндсэн төгсгөлийн цэг. RGX-7-ийг хэрэглэсэн нэг өвчтөн (314%) нь дөрвөн үе шаттайгаар сайжирсан хэвээр байна. RGX-1-ийг хэрэглэсэн 314-р бүлгийн өвчтөнүүдийн хувь (314%) нь RGX-47-ийг хэрэглэсэн нүдийг зургаан сарын хугацаанд дор хаяж хоёр шатлалаар сайжруулсан нь өмнө нь мэдээлэгдсэн гурван сарын үр дүнгээс (33%) өссөн байна. DRSS-ийн 2 үе шаттай сайжруулалтыг FDA-аас DR-ийн эмнэлзүйн туршилтуудын гол эцсийн цэг гэж хүлээн зөвшөөрсөн.
Эхний үед NPDR (DR хүндийн түвшин 47-53) байсан долоон өвчтөнд өвчтөнүүдийн 57% нь RGX-314-ийг хэрэглэснээс хойш зургаан сарын дараа үндсэн DRSS-ээс хоёр шат дамжлага буюу түүнээс дээш сайжирсан байна. Эхний үед PDR (DR хүндийн түвшин ≥ 61) байсан 38 өвчтөнд өвчтөнүүдийн 314% нь RGX-XNUMX-ийг хэрэглэснээс хойш XNUMX сарын дараа хоёр шатлалт буюу түүнээс дээш сайжирсан байна.
RGX-314-ийг хэрэглэснээс хойш 1 сарын дараа Когорт 0.3-ийн өвчтөнүүд BCVA-ийн дундаж өөрчлөлтийг суурьтай харьцуулахад +2.0 үсгээр харуулсан бол ажиглалтын хяналтын хэсгийн таван өвчтөн BCVA-ийн тогтвортой дундаж өөрчлөлтийг суурьтай харьцуулахад -XNUMX үсгээр харуулсан байна.
