Өнөөдөр Sionna Therapeutics компани албан ёсоор нээлтээ хийж, 111 сая долларын "В" цувралын санхүүжилтийг хааж байгаагаа зарлалаа. ОрбиМед компанийг удирдан явуулж, Катарын төрийн баялгийн сан болох QIA-ийн 150 хувийн хөрөнгө оруулалттай охин компани болох T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC, мөн өмнөх хөрөнгө оруулагчид болох RA Capital, TPG-ийн зөвлөхүүд оролцсон. Rise Fund, Atlas Venture, Cystic Fibrosis Foundation. Сионна өнөөг хүртэл ойролцоогоор XNUMX сая доллар цуглуулсан байна.
Сионна нь CFTR-ийн анхны нуклеотид холбох домайныг (NBD1) тогтворжуулах замаар CF-д гэмтэлтэй цистик фиброзын мембран дамжуулагч зохицуулагч (CFTR) уургийн үйл ажиллагааг бүрэн сэргээх зорилготой нэгдүгээр зэрэглэлийн жижиг молекулуудын шугам хоолойг хөгжүүлж байна. CF-ийн гол шалтгаан нь NBD508-ийн тогтвортой байдал болон CFTR функцэд нөлөөлдөг ΔF1 генийн мутаци юм.
Эмнэлзүйн хувьд урьдчилан таамаглах боломжтой in vitro CF загваруудад Сионнагийн NBD1-ийн зорилтот жижиг молекулууд нь бусад нэмэлт модуляторуудтай хослуулан ΔF508 генетикийн мутацид өртсөн CFTR уургийн нугалах, боловсрох, тогтвортой байдлыг хэвийн болгох боломжтойг харуулсан. Энэ нь CFTR-ийг эсийн гадаргуу руу зөв зөөвөрлөх, ион ба усны урсгалыг хэвийн зохицуулах боломжийг олгодог. ΔF508 генийн мутацитай өвчтөнүүдийн CFTR функцийг CF-гүй хүмүүсийн эсийн түвшинд хүртэл бүрэн сэргээснээр Сионнагийн дамжуулах хоолой нь CF-тэй хүмүүст хамгийн сайн үр дүнтэй, хамгийн оновчтой эмнэлзүйн үр ашгийг өгөх боломжтой юм.
“NBD1 бол сайн мэддэг, судлагдсан бай боловч өнөөг хүртэл үүнийг тэсвэрлэх чадваргүй гэж үзсээр ирсэн. Бидний төвлөрсөн хүчин чармайлт, NBD1 дээр үргэлжлүүлэн ахиц дэвшил гаргахад үндэслэн бид CF-тэй хүмүүсийн дийлэнх нь CFTR функцийг хэвийн болгох боломжтой гэж харж байна "гэж Sionna Therapeutics-ийн Ерөнхийлөгч бөгөөд Гүйцэтгэх захирал Майк Клунан хэлэв. “Сионна дахь бидний эрхэм зорилго бол CF-тэй амьдрахын үр дагавар, дарамтаас болж зовж шаналж буй хүмүүсийн эрүүл мэнд, амьдралын чанарыг мэдэгдэхүйц сайжруулах явдал юм. Энэхүү санхүүжилт, хүчирхэг синдикат, туршлагатай, авъяаслаг хамт олонтойгоо хамт бид Сионна-г гаргаж байгаадаа баяртай байгаа бөгөөд төрөлжсөн хоолойноос анхны нэгдлүүдийг клиник рүү нэвтрүүлэхэд анхаарлаа төвлөрүүлж байна."
CF нь CFTR генийн мутациас үүдэлтэй ноцтой, үхэлд хүргэж болзошгүй удамшлын өвчин бөгөөд уушиг, амьсгалын замд салиа хуримтлагдах, нойр булчирхайн үйл ажиллагаа алдагдах болон бусад эрхтний үйл ажиллагааны алдагдалд хүргэдэг бөгөөд энэ нь эрүүл мэнд, амьдралд ноцтой бөгөөд ихэвчлэн ноцтой нөлөө үзүүлдэг. хүлээлт. Дэлхий даяар 100,000 гаруй хүн CF-тэй амьдардаг бөгөөд тэдний 90 орчим хувь нь CFTR-ийн NBD508 домэйнд тохиолддог ΔF1 генийн мутацитай байдаг. Энэхүү мутаци нь NBD1-ийг биеийн температурт задалж, CFTR функцийг алдагдуулдаг. Одоогоор батлагдсан эмчилгээнүүд байгаа бөгөөд CFTR-ийн бусад зорилтуудад мэдэгдэхүйц ахиц дэвшил гарсан хэдий ч ΔF508-тай ихэнх хүмүүс CFTR-ийн бүрэн функцэд хүрч чаддаггүй. NBD1 нь CFTR-ийн үйл ажиллагааг хэвийн болгох, амьсгалын зам, хоол боловсруулах систем болон бусад эрхтэнд эрүүл, чөлөөтэй урсдаг салиа үүсэхэд зайлшгүй шаардлагатай.
ЭНЭ ӨГҮҮЛЛЭЭС ЮУ АВАХ ВЭ:
- CF нь CFTR генийн мутациас үүдэлтэй ноцтой, үхэлд хүргэж болзошгүй удамшлын өвчин бөгөөд уушиг, амьсгалын замд салиа хуримтлагдах, нойр булчирхайн үйл ажиллагаа болон бусад эрхтний үйл ажиллагааны доголдолд хүргэдэг бөгөөд энэ нь эрүүл мэнд, амьдралд ноцтой бөгөөд ихэвчлэн ноцтой нөлөө үзүүлдэг. хүлээлт.
- Эмнэлзүйн хувьд урьдчилан таамаглах боломжтой in vitro CF загваруудад Сионнагийн NBD1 зорилтот жижиг молекулууд нь бусад нэмэлт модуляторуудтай хослуулан ΔF508 генетикийн мутацид өртсөн CFTR уургийн нугалах, боловсрох, тогтвортой байдлыг хэвийн болгох боломжтойг харуулсан.
- ΔF508 генийн мутацитай өвчтөнүүдийн CFTR функцийг CF-гүй хүмүүсийн эсийн түвшинд хүртэл бүрэн сэргээснээр Сионнагийн дамжуулах хоолой нь CF-тэй хүмүүст хамгийн сайн үр дүнтэй, оновчтой эмнэлзүйн үр ашгийг өгөх боломжтой юм.
