Хавдрыг эмчлэх шинэлэг, шинэ технологи бүтээхэд гол анхаарлаа хандуулдаг Техас мужид төвтэй Dialectic Therapeutics, Inc. өнөөдөр АНУ-ын Хүнс, Эмийн Захиргаа (FDA) нь DT2216 эмэнд Т эсийн эмчилгээнд өнчин эмийн зориулалтыг олгосон тухай зарлалаа. лимфома. DT2216 нь Диалектикийн анхны үеийн нэгдэл бөгөөд өөрийн эзэмшлийн болон шинэлэг Antiapoptotic Protein Targeted Degradation (APTaD™) технологийн платформыг ашиглан бүтээгдсэн.
“Энэ бол манай тэргүүлэх APTaD™ нэгдэл болох DT2216-г хөгжүүлэх чухал үе шат юм. FDA-аас өнчин эм олгох шийдвэр гаргасан нь DT2216 нь Т эсийн лимфоматай өвчтөнүүдэд ирээдүйтэй эмчилгээ болно гэсэн бидний итгэлийг бататгаж байна” гэж Dialectic-ийн Ерөнхийлөгч бөгөөд Гүйцэтгэх захирал Др.Дэвид Женеков хэлэв. "Одоогийн батлагдсан эмчилгээ нь харьцангуй бага хариу үйлдэл үзүүлдэг энэхүү ховор хорт хавдраар оношлогдсон хүмүүсийн хэрэгцээ хангагдаагүй байна."
Хэвийн Т эсүүд нь хөгжлийнхөө явцад тимус сонгон шалгаруулалтыг даван туулахын тулд BCL-XL илэрхийлэлийг шаарддаг. Тимисын сонголтын дараа BCL-XL хэвийн Т эсүүд BCL-XL-ийг илэрхийлэхээ больсон. Гэсэн хэдий ч олон Т эсийн лимфома нь BCL-XL-ийг хавдрын өөрчлөлтийн механизм болгон дахин илэрхийлж, хорт хавдрын хэлбэрээр үргэлжлүүлэн амьдрах боломжийг олгодог. Судалгаагаар T-эсийн лимфомын амьд үлдэхэд BCL-XL чухал болохыг харуулсан. Диалектик нь эмнэлзүйн өмнөх судалгаагаар DT2216 нь Т эсийн лимфомын үр дүнтэй эмчилгээ болохыг харуулсан.
FDA-ийн Өнчин бүтээгдэхүүний хөгжлийн алба нь ховор өвчин, эсвэл АНУ-д 200,000-аас цөөн хүнд нөлөөлдөг өвчнийг аюулгүй, үр дүнтэй эмчлэх, оношлох, урьдчилан сэргийлэхэд зориулагдсан эм, биологийн эмүүдэд өнчин хүүхдийн нэрсийн статус олгодог. эмнэлзүйн хөгжлийг дэмжих санхүүгийн хөшүүрэг, зохицуулалтын зөвшөөрөл авсны дараа АНУ-д долоон жил хүртэлх зах зээлийн онцгой эрх эдлэх боломжтой.
ЭНЭ ӨГҮҮЛЛЭЭС ЮУ АВАХ ВЭ:
- The FDA’s Office of Orphan Products Development grants orphan designation status to drugs and biologics that are intended for the safe and effective treatment, diagnosis or prevention of rare diseases, or conditions that affect fewer than 200,000 people in the U.
- Orphan drug designation provides certain benefits, including financial incentives to support clinical development and the potential for up to seven years of market exclusivity in the U.
- The FDA’s decision to grant orphan drug designation underscores our belief that DT2216 could be a promising therapeutic for T-cell lymphoma patients”.
