2021 оны 30-р улиралд FDA нь 2021 оны 24-р сарын 2021-ны өдрийн PDUFA-тай миелофиброзтой өвчтөнүүдэд зориулсан CTI-ийн NDA-г нэн тэргүүнд хянан үзэхийг зөвшөөрсөн. Бүтээгдэхүүний шошгоны хэлэлцүүлгийн явцад FDA эмнэлзүйн нэмэлт мэдээлэл авахыг хүссэн бөгөөд үүнийг агентлагт хүргүүлсэн. XNUMX оны XNUMX-р сарын XNUMX-ний өдөр. FDA-аас өнөөдрийн эхээр тус компанид мэдээлэл ирүүлсэн нь NDA-д "том нэмэлт өөрчлөлт оруулсан" гэж үзэж байгаагаа мэдэгдсэн тул PDUFA-ын огноог гурван сараар сунгаж, асуудлыг бүрэн хянах нэмэлт хугацаа олгохоор болсон. танилцуулга. Одоогийн байдлаар CTI програмд ямар нэгэн томоохон дутагдал байгааг мэдээгүй байна.
Пакритиниб нь JAK2-ийг дарангуйлахгүйгээр JAK1, IRAK1, CSF1R-ийн өвөрмөц онцлогтой аман киназын шинэ дарангуйлагч юм. Эдгээр судалгаанд хамрагдсан хүнд хэлбэрийн тромбоцитопенитэй (ямар ялтасны тоо 3 х 2/л-ээс бага) өвчтөнүүдэд анхаарлаа хандуулж, 1-р үе шат PERSIST-2 ба PERSIST-203 болон 50-р үе шатны PAC109 эмнэлзүйн туршилтуудын мэдээлэлд үндэслэн NDA-г хүлээн зөвшөөрсөн. Пакритинибийг өдөрт 200 удаа 2 мг-аар хүлээн авсан, үүнд урьд өмнө эмчилгээ хийлгээгүй гэнэн өвчтөнүүд болон JAK2 дарангуйлагчтай өмнө нь өртсөн өвчтөнүүд багтсан. PERSIST-200 судалгаагаар өдөрт 29 удаа пакритиниб 35 мг-аар эмчилсэн хүнд хэлбэрийн тромбоцитопенитэй өвчтөнүүдийн 3% нь дэлүүний хэмжээ дор хаяж 23% буурсан бол хамгийн сайн эмчилгээ хийлгэж байсан өвчтөнүүдийн 50% -иар буурсан байна. , үүнд руколитиниб орсон; Өвчтөнүүдийн 13% нь шинж тэмдгийн нийт оноо дор хаяж XNUMX% буурсан бол хамгийн сайн эмчилгээ хийлгэсэн өвчтөнүүдийн XNUMX% нь буурсан байна. Пакритиниб эмчилгээ хийлгэж байсан өвчтөнүүдийн ижил популяцид сөрөг үр дагавар нь ерөнхийдөө бага зэрэгтэй, дэмжлэг үзүүлэх тусламжтай зохицуулагддаг бөгөөд ховор тохиолдолд зогсооход хүргэдэг. Мөн ялтасын тоо болон гемоглобины түвшин тогтворжсон.
Миелофиброз нь ясны чөмөгний хорт хавдар бөгөөд фиброз сорвижилт үүсдэг ба тромбоцитопени, цус багадалт, сул дорой байдал, ядрах, дэлүү, элэг томроход хүргэдэг. АНУ-д миелофиброзтой 21,000 орчим өвчтөн байдаг бөгөөд тэдгээрийн 7,000 нь хүнд хэлбэрийн тромбоцитопенитэй байдаг (цусан дахь тромбоцитын хэмжээ 50 х109/л-ээс бага байна). Хүнд тромбоцитопени нь амьд үлдэх чадвар муутай, шинж тэмдгийн ачаалал ихтэй байдаг ба өвчний явцын үр дүнд эсвэл JAKAFI, INREBIC зэрэг JAK2 дарангуйлагчтай эмийн хордлогын үр дүнд үүсч болно.
ЭНЭ ӨГҮҮЛЛЭЭС ЮУ АВАХ ВЭ:
- The NDA was accepted based on the data from the Phase 3 PERSIST-2 and PERSIST-1 and the Phase 2 PAC203 clinical trials, with a focus on the severely thrombocytopenic (platelet counts less than 50 x 109/L) patients enrolled in these studies who received pacritinib 200 mg twice a day, including both frontline treatment-naive patients and patients with prior exposure to JAK2 inhibitors.
- In the PERSIST-2 study, in patients with severe thrombocytopenia who were treated with pacritinib 200 mg twice a day, 29% of patients had a reduction in spleen volume of at least 35%, compared to 3% of patients receiving the best available therapy, which included ruxolitinib.
- In the second quarter of 2021, the FDA granted priority review for CTI’s NDA for patients with myelofibrosis with a PDUFA date of November 30, 2021.
