CStone Pharmaceuticals өнөөдөр БНХАУ-ын Үндэсний Эмнэлгийн Бүтээгдэхүүний Захиргаа (NMPA) RET-мутантын бамбай булчирхайн хорт хавдар (MTC) болон RET хайлуулах эмчилгээнд сонгомол RET дарангуйлагч GAVRETO® (pralsetinib)-ийн нэмэлт шинэ эмийн хэрэглээг (sNDA) баталлаа гэж өнөөдөр зарлалаа. - эерэг бамбай булчирхайн хорт хавдар (TC). Энэхүү зөвшөөрөл нь Хятад дахь GAVRETO-ийн шошготой заалтуудыг өргөтгөж, системийн эмчилгээ шаардлагатай ахисан эсвэл үсэрхийлсэн RET-мутантын МТӨ-тэй 12 ба түүнээс дээш насны насанд хүрэгчид болон хүүхдүүд, мөн дааврын болон үсэрхийлэлтэй 12 ба түүнээс дээш насны насанд хүрэгчид болон хүүхдүүдийг багтаасан болно. Системийн эмчилгээ, цацраг идэвхт иод тэсвэртэй (цацраг идэвхт иодын эмчилгээ тохиромжтой бол) шаардлагатай RET хайлуулах эерэг ТС.
CStone-ийн хамтрагч Blueprint Medicines-ийн нээсэн GAVRETO нь хүчтэй, сонгомол RET дарангуйлагч юм. CStone нь эх газрын Хятад, Хонг Конг, Макао, Тайванийг хамарсан Их Хятадад GAVRETO-г хөгжүүлэх, арилжаалах зорилгоор Blueprint Medicines компанитай онцгой хамтын ажиллагаа, лицензийн гэрээ байгуулсан.
CStone компанийн ТУЗ-ийн дарга бөгөөд Гүйцэтгэх захирал Др.Фрэнк Жиан хэлэхдээ, "Бид GAVRETO-ийн sNDA-г зөвшөөрсөнд маш их баяртай байна. Энэ нь RET-мутантын мэдрэлийн бамбайн бамбай булчирхайн хорт хавдар болон RET хайлуулах эерэг бамбай булчирхайн хорт хавдартай Хятад өвчтөнд эмчилгээний шинэ хувилбарыг өгөх болно. . Мөн бид нэн тэргүүнд хянуулсан NMPA-д онцгой талархлаа илэрхийлэхийг хүсч байна. CStone нь хорт хавдартай өвчтөнүүдийн хангагдаагүй эмнэлгийн хэрэгцээг хангахын тулд шинэлэг эмчилгээг үргэлж хөгжүүлэхийг эрмэлздэг. Бид дамжуулах хоолойн эмнэлзүйн үнэ цэнэ, чадавхийг үргэлжлүүлэн сайжруулж, дэлхий даяарх өвчтөнүүдийг өндөр чанартай, шинэлэг эмээр хангах хүчин чармайлтаа нэмэгдүүлэх болно."
ARROW судалгааны ерөнхий судлаач, Тяньжиний Холбооны эрүүл мэндийн төвийн ерөнхийлөгч, профессор Мин Гао “Сүүлийн жилүүдэд бамбай булчирхайн хорт хавдрын өвчлөл нэмэгдэж байна. МТ-ийн эмчилгээнд эмнэлзүйн хувьд хязгаарлагдмал эмчилгээний боломжууд байдаг бөгөөд ялангуяа RET-мутантын МТХ-тэй өвчтөнүүдэд нарийн эмчилгээ хийх зайлшгүй шаардлагатай байна. GAVRETO нь ахисан эсвэл үсэрхийлсэн RET-мутант МТ-тай Хятад өвчтөнүүдэд хавдрын эсрэг бат бөх, удаан эдэлгээтэй үйл ажиллагааг харуулсан ба ерөнхий аюулгүй байдал нь дэлхийн ARROW судалгааны үр дүнтэй нийцэж байна. GAVRETO-ийн шошготой заалтуудыг өргөжүүлснээр бид бамбай булчирхайн хорт хавдартай өвчтөнүүдийн эмнэлзүйн хэрэгцээг хангахыг тэсэн ядан хүлээж байна."
CStone компанийн Эрүүл мэндийн ахлах ажилтан, доктор Жейсон Ян хэлэхдээ, "ГАВРЕТО нь орон нутгийн дэвшилтэт эсвэл үсэрхийлсэн RET хайлмал эерэг жижиг эсийн уушгины хорт хавдартай өвчтөнүүдийг эмчлэхийг зөвшөөрсний дараа sNDA-ийн NMPA-г баталсан нь бидний хувьд бас нэг чухал үе шат юм. . Өргөтгөсөн заалтаар GAVRETO-ийн эмнэлзүйн судалгаанд хувь нэмрээ оруулсан бүх өвчтөн, судлаачдад талархал илэрхийлье. Бид GAVRETO-ийн олон төрлийн хорт хавдрыг эмчлэх эмнэлзүйн судалгааг үргэлжлүүлэн ахиулах бөгөөд ингэснээр илүү олон өвчтөнд тустай байхын тулд энэхүү шинэлэг эмчилгээг хурдан нэвтрүүлэх болно."
sNDA-ийн зөвшөөрлийг RET хайлуулах эерэг NSCLC, RET-мутант MTC болон бусад дэвшилтэт хатуу хавдартай өвчтөнүүдэд GAVRETO-ийн аюулгүй байдал, тэсвэрлэх чадвар, үр нөлөөг үнэлэх зорилготой дэлхийн 1/2 ARROW туршилтын үр дүнд үндэслэсэн болно. . 12 оны 2021-р сарын 28-ны өдрийн өгөгдөл тасарсан өдрийн байдлаар, ахисан түвшний RET-мутантын МТ-тай нийт 400 өвчтөн дэлхийн ARROW судалгааны Хятадын MTC бүртгэлийн гүүрний бүлэгт хамрагдаж, GAVRETO-ийн анхны тунг 26 мг-аар өдөрт нэг удаа авсан. Судалгааны үр дүнгээс харахад хэмжигдэхүйц өвчинтэй RET-мутантын 73.1 MTC өвчтөний батлагдсан бодит хариу урвалын түвшин (ORR) нь 3%, үүнд 16 нь бүрэн хариу үйлдэл (CR), 84.6 нь хэсэгчилсэн хариу (PR) байна. Өвчний хяналтын түвшин (DCR) 19% байсан бөгөөд RET мутацийн генотипээс үл хамааран хариу урвал ажиглагдсан. Хариулт нь батлагдсан 9 өвчтөний дунд хариу урвалын дундаж үргэлжлэх хугацаа (АЗГ) хүрээгүй бөгөөд 100 сарын АЗГ-ын түвшин 90% байна. Кальцитонин ба хорт хавдрын эсрэгтөрөгчийн (CEA) түвшин мэдэгдэхүйц буурсан. GAVRETO нь ерөнхийдөө сайн тэсвэртэй байсан бөгөөд аюулгүй байдлын шинэ дохио илрээгүй. Америкийн бамбай булчирхайн нийгэмлэгийн (ATA) 2021 оны XNUMX-р хурал дээр Хятад улсын бүртгэлийн гүүрний когортын үр дүнг танилцуулав.
ЭНЭ ӨГҮҮЛЛЭЭС ЮУ АВАХ ВЭ:
- The approval expanded the labeled indications of GAVRETO in China to include adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET-mutant MTC who requires systemic therapy, and adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive TC who requires systemic therapy and radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine treatment is appropriate).
- As of a data cutoff date of April 12, 2021, a total of 28 patients with advanced RET-mutant MTC were enrolled in the China MTC registrational bridging cohort of the global ARROW study, and received a starting GAVRETO dose of 400mg once daily.
- The sNDA approval is based on results from the global phase 1/2 ARROW trial, designed to evaluate the safety, tolerability and efficacy of GAVRETO in patients with RET fusion-positive NSCLC, RET-mutant MTC, and other advanced solid tumors with RET fusions.
