Эхний өвчтөнд гемофили В-ийн шинэ эмийн эмчилгээ хийлгэв

A HOLD FreeRelease | eTurboNews | eTN
Линда Хохнхолзын аватар
Бичигдсэн Линда Хохнхолз

30 оны 2021-р сарын 901-нд Belief BioMed Group (BBM) нь адено-холбоотой вирус (AAV) вектор экспресслогч хүчин зүйл болох BBM-HXNUMX-ийг судсаар (IV) дусаах замаар бүртгэлийн генийн эмчилгээний эмнэлзүйн туршилтын анхны субьектийг амжилттай тунгаар тунхагласнаа зарлав. Насанд хүрэгчдийн эрэгтэй гемофили В өвчтөнүүдийг эмчлэх IX ген.

BBM-H901 нь Хятадад генетикийн өвчин, тухайлбал гемофили В-д IV дамжуулалтаар генийн эмчилгээнд хэрэглэхийг зөвшөөрсөн анхны судалгааны шинэ эм (IND) юм. Одоогоор гемофилийн эмчилгээнд ямар ч AAV генийн эмчилгээний бүтээгдэхүүн зөвшөөрөгдөөгүй байна. Хятадад болон дэлхийн хэмжээнд.

Энэхүү бүртгэлийн клиник судалгаа (CTR20212816) нь олон төвтэй, нэг гартай, нээлттэй шошготой, нэг эмчилгээтэй судалгаа юм. Үүний зорилго нь эндоген цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйл IX (FIX) идэвхжилтэй ≥901 насны гемофили В өвчтэй хүмүүст BBM-H18-ийн нэг удаагийн судсаар дусаах аюулгүй байдал, тэсвэрлэх чадвар, фармакокинетик, урт хугацааны үр нөлөө, аюулгүй байдлыг үнэлэхэд оршино. 2 IU/дл (≤2%).

"Компанийн анхны томоохон бүтээгдэхүүн нь өөрсдийн хамгийн сүүлийн үеийн cGMP төхөөрөмжид үйлдвэрлэсэн тул бид Belief BioMed нь клиник судалгааны эхний сэдвийг тунгаар хэрэглэсний дараа клиник судалгааны чухал үе шатанд хүрсэнд баяртай байна. BBM-H901 нь өмнө нь судлаачийн эхлүүлсэн клиник туршилтаар (IIT) аюулгүй байдал, урт хугацааны үр дүнтэй болохыг харуулсан. Энэ судалгаагаар жилийн цус алдалтын түвшин (ABR) ихээхэн буурч, цусны бүлэгнэлтийн хүчин зүйлийн FIX түвшин мэдэгдэхүйц нэмэгдэж, BBM-901-ийг судсаар тарьсны дараа бүх өвчтөнд хадгалагдан үлджээ. Ноцтой сөрөг үйл явдал (SAE) бүртгэгдээгүй" гэж Belief BioMed-ийн үүсгэн байгуулагч, ТУЗ-ийн дарга, Шинжлэх ухааны ахлах ажилтан (ИНБ) доктор Шиао Шиао хэлэв.

"Бид үүнийг бий болгосон клиникийн хамтрагчид, өвчтөний хамт олон болон манай бүх багт талархаж байна" гэж доктор Шиао нэмж хэлэв. Belief BioMed нь Хятад дахь генийн эмчилгээний тэргүүлэгч компанийн хувьд шаардлагатай өвчтөнүүдэд илүү шинэлэг эм авчрахын тулд эмнэлзүйн өмнөх болон эмнэлзүйн судалгаануудад ахиц дэвшил гаргах болно. Нэмж дурдахад энэхүү чухал үйл явдал нь манай генийн эмчилгээний эмүүдийг эмнэлзүйн хэрэглээнд нэвтрүүлэх бат бөх суурийг тавьж, ирээдүйд эмнэлзүйн хэрэгцээг хангаагүй томоохон хэрэгцээнд зориулан эдгээр эмийг эмнэлзүйн хувьд хөгжүүлэх замыг тавьсан юм. Бидний зорилго бол генийн эмчилгээний шинэлэг эмийг өвчтөнүүдэд хүртээмжтэй, хямд байлгах, үүний зэрэгцээ генийн эмчилгээний салбарын өсөлтийг дэмжих явдал юм.

Зохиогчийн Тухай

Линда Хохнхолзын аватар

Линда Хохнхолз

-д зориулсан ерөнхий редактор eTurboNews eTN төв байранд суурилсан.

Бүртгүүлэх
Мэдэгдэлд
зочин
0 Сэтгэгдэл
Дотоод мэдээлэл
Бүх сэтгэгдлийг харах
0
Санаа бодлоо хайрлах болно.x
()
x
Хуваалцах...